У Європі дозволили генну терапію для дітей

342

Мова йде про лікування за допомогою технології Strimvelis захворювання комбінованого імунодефіциту. Щороку в Європі виявляють до п’ятнадцяти дітей з таким діагнозом. Справа в тому, що при даному захворюванні у дитини дефектним є ген, який відповідає за синтез білка аденозиндезамінази. Саме цей білок є ключовим для вироблення лімфоцитів. Як правило, такі діти не доживають до свого першого дня народження. Всі спроби лікувати захворювання за допомогою пересадки кісткового мозку закінчилися невдачею. Технологія Strimvelis полягає в тому, що клітини видаляються з кісткового мозку і піддаються генетичної корекції. Після цього клітини знову імплантуються тому в кістковий мозок. На даний момент за допомогою технології Strimvelis вже прооперовано 18 дітей. Всі вони залишилися живі і благополучно вже пережили свій другий, і навіть третій день народження. Ефективність даної методики на обличчя. Цілком імовірно, що дана технологія буде застосована і для лікування інших хвороб.