Лікарі знайшли спосіб позбавитися від анемії

125

Медики навчилися боротися з мутаціями, які перетворюють еритроцити в «півмісяці».

Американські медики придумали новий метод генної терапії, який дозволяє «відредагувати» гени, через мутації яких червоні клітини крові втрачають свої властивості.

Терапія заснована на базі геномного редактора CRISPR/Cas9. Дослідники відзначили, що результати експериментів багато в чому перевершують все те, що було отримано з допомогою інших редакторів. Геномний редактор CRISPR/Cas9 був створений приблизно три роки тому і зараз вчені можуть використовувати його для редагування майже зі стовідсотковою точністю.

Поки була розроблена методика для боротьби з серповидноклітинної анемію. При цьому захворюванні мутація в ДНК перетворює еритроцити в «півмісяці», в результаті чого вони не можуть нормально переносити кисень. Але передбачається, що CRISPR/Cas9 може допомогти і з іншими генетичними хворобами, наприклад, при дистрофії м’язів і патології сітківки ока.

Генна терапія складається з трьох компонентів – системи CRISPR/Cas9, вырезающей неправильний ділянку гена HBB, що доставляє її в клітку ретровірусу і особливого шаблону з ДНК, який допомагає клітині полагодити розрив. Досліди на мишах показали, що метод працює з ефективністю в 90%. Подібні результати були отримані і іншими дослідниками, які уклали, що терапевтичний ефект успішно досягається.